La FDA aprueba la terapia génica para la forma rara de ceguera

0
61

MARTES, 19 de diciembre de 2017 (SaludLimpia News) – Una nueva terapia genética para tratar a niños y adultos con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. aprobó un tipo raro de pérdida de visión hereditaria.

Es la primera terapia genética aprobada en los Estados Unidos para una enfermedad causada por mutaciones en un gen específico, y solo la tercera terapia genética aprobada alguna vez.

Las personas con este trastorno "ahora tienen la oportunidad de mejorar su visión, donde anteriormente existían pocas esperanzas", dijo en un comunicado de prensa de la agencia el Dr. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

El medicamento – Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) – puede usarse para tratar a personas con una afección llamada distrofia retiniana asociada a la mutación bialélica RPE65. Causa pérdida de visión y, en algunas personas, puede llevar a la ceguera completa. La afección afecta a entre 1,000 y 2,000 personas en los Estados Unidos, según la FDA.

"Una de las mejores cosas que he visto desde la cirugía son las estrellas. Nunca supe que eran pequeños puntos que centelleaban", dijo la receptora de la terapia, Mistie Lovelace, en una audiencia pública en octubre. Según lo informado por Associated Press, Lovelace, de Kentucky, fue uno de varios pacientes que instó a la FDA a aprobar el tratamiento.

El desarrollo del medicamento comenzó con una investigación iniciada hace unos 25 años en la Universidad de Pensilvania y en el Children's Hospital de Filadelfia. Su co-líder fue el Dr. Jean Bennett, profesor de oftalmología en Perelman School of Medicine de la universidad y Scheie Eye Institute.

"He sido testigo de los cambios dramáticos en la visión de pacientes que de otra manera hubieran perdido la vista, y me siento eufórico de que esta terapia ahora marcará la diferencia en las vidas de más niños y adultos", dijo Bennett. en un comunicado de prensa de la universidad.

"Tengo la esperanza de que el camino que hemos hecho con esta investigación, con la ayuda de nuestros colaboradores cercanos y lejanos, será útil para otros grupos, para que otras terapias génicas puedan desarrollarse más rápido y ayudar a más personas con otras enfermedades ", dijo ella.

La FDA aprobó el tratamiento después de que un estudio de Fase 3 de 31 personas midiera cómo cambió su capacidad para navegar una carrera de obstáculos en varios niveles de luz en un año. Los que tomaron Luxturna mostraron mejoras significativas en su capacidad para completar la carrera de obstáculos a niveles bajos de luz, en comparación con las personas que no tomaron el medicamento.

Los problemas más comunes del tratamiento con Luxturna fueron enrojecimiento de los ojos, cataratas, aumento de la presión intraocular y desgarro de la retina, señaló la FDA.

El fabricante de medicamentos, Spark Therapeutics, dijo que lanzará un estudio para evaluar la seguridad a largo plazo de Luxturna.

La FDA recomienda el medicamento para aquellos con un caso confirmado de la enfermedad que tengan 1 año o más. Es un tratamiento inyectable de una sola vez, dijeron los investigadores.

Al igual que otras terapias genéticas aprobadas hasta ahora, este tratamiento no será barato. Spark dijo que lanzaría información sobre precios en enero, pero que su análisis pondría el costo de la terapia en aproximadamente $ 1 millón, según AP.

Los investigadores dijeron que a través de los ensayos clínicos previos a la aprobación del medicamento, 41 personas han sido tratadas con el medicamento.

"Ha sido increíble verlos crecer", dijo Bennett. Muchos ahora pueden leer lo que está en los pizarrones de sus aulas, ir de compras, reconocer las caras de las personas y conseguir trabajos, "entre otras actividades que antes parecían imposibles", agregó.

El comisionado de la FDA, el Dr. Scott Gottlieb, dijo en el comunicado de prensa de la agencia que la aprobación "marca otra primicia en el campo de la terapia génica, tanto en cómo funciona la terapia como en ampliar el uso de la terapia génica más allá del tratamiento de cáncer para el tratamiento de la pérdida de visión, y este hito refuerza el potencial de este enfoque innovador en el tratamiento de una amplia gama de enfermedades desafiantes ".

Gottlieb señaló que" la culminación de décadas de investigación ha resultado en tres aprobaciones de terapia genética este año para pacientes con enfermedades graves y raras. Creo que la terapia génica se convertirá en un pilar en el tratamiento, y tal vez en la curación, de muchas de nuestras enfermedades más devastadoras e intratables ", señaló.

"Estamos en un punto de inflexión en lo que respecta a esta nueva forma de terapia", dijo, y agregó que la FDA está "enfocada en establecer el marco de políticas correcto para capitalizar esta apertura científica".

Gottlieb dijo que, el próximo año, la FDA emitiría "un conjunto de documentos de orientación específicos de la enfermedad sobre el desarrollo de productos específicos de terapia génica para diseñar parámetros modernos y más eficientes -incluidas nuevas medidas clínicas- para la evaluación y revisión de la terapia génica para diferentes enfermedades de alta prioridad donde la plataforma está siendo atacada. "

Más información

La Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. tiene más información sobre terapia génica.

SHARE

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here