La FDA aprueba la segunda terapia génica

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JUEVES, 19 de octubre de 2017 (HealthDay News) – La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. Ha aprobado la segunda terapia genética para su uso en los Estados Unidos.

El nuevo tratamiento, Yescarta (axicabtagene ciloleucel), es para un tipo de cáncer de la sangre llamado linfoma de células B grandes.

El tratamiento se conoce como terapia de células T de receptor de antígeno quimérico (CAR), y es solo la segunda terapia de este tipo aprobada por la FDA. En agosto, la agencia aprobó una terapia celular CAR-T similar para ayudar a combatir la leucemia infantil.

El movimiento de la FDA el miércoles ayuda a abrir una nueva fase en la atención médica, donde la genética se utiliza para ayudar a continuar el tratamiento.

"Hoy marca otro hito en el desarrollo de un paradigma científico completamente nuevo para el tratamiento de enfermedades graves", dijo en un comunicado de prensa el Dr. Scott Gottlieb, comisionado de la FDA. "En solo algunas décadas, la terapia genética ha pasado de ser un concepto prometedor a una solución práctica para las formas de cáncer mortales y en gran medida no tratables".

Un especialista en cáncer estuvo de acuerdo.

"Este es el comienzo de una nueva era de terapia contra el cáncer", dijo el oncólogo Dr. Armin Ghobadi, de la Universidad de Washington en St. Louis, en un comunicado de prensa de la universidad. "Con la terapia con células CAR-T", podemos tomar las propias células de los pacientes y convertirlas en un arma poderosa para atacar el cáncer. Es una terapia altamente personalizada e innovadora, y esperamos que también sea efectiva contra muchos tipos diferentes de cáncer ".

El linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) es el tipo más común de linfoma no Hodgkin en adultos.

"Cada dosis de Yescarta es un tratamiento personalizado creado utilizando el propio sistema inmunológico del paciente para ayudar a combatir el linfoma", explicó la FDA. "Las células T del paciente, un tipo de glóbulo blanco, se recogen y genéticamente modificadas para incluir un nuevo gen que ataca y mata las células del linfoma. Una vez que las células se modifican, se vuelven a infundir en el paciente".

La aprobación de la FDA se basa en un ensayo clínico multicéntrico de más de 100 pacientes. La tasa de remisión completa después del tratamiento con Yescarta fue del 51 por ciento.

Como todos los tratamientos, Yescarta viene con riesgo. Según la FDA, los efectos secundarios potencialmente graves incluyen el síndrome de liberación de citoquina (CRS), que puede causar fiebre alta y síntomas parecidos a la gripe, y toxicidades neurológicas. Tanto el CRS como las toxicidades neurológicas pueden ser mortales o fatales.

Otros posibles efectos secundarios incluyen infecciones graves, recuentos bajos de células sanguíneas y un sistema inmune debilitado.

Y como parte de la aprobación, Kite Pharma Inc. debe realizar un estudio de los pacientes que toman Yescarta.

Gottlieb agregó que la FDA "lanzará pronto una política integral para abordar la forma en que planeamos apoyar el desarrollo de la medicina regenerativa basada en células. Esa política también aclarará cómo aplicaremos nuestros programas acelerados a los productos innovadores que usan CAR- Las células T y otras terapias génicas ", dijo Gottlieb.

El jueves pasado, un influyente panel de la FDA también aprobó por unanimidad una terapia genética dirigida a corregir una enfermedad rara pero ciega en los niños. Si bien la FDA no está obligada a seguir el consejo de sus paneles, por lo general lo hace.

En ese momento, Stephen Rose, director de investigaciones de Foundation Fighting Blindness, dijo que la terapia "puede restaurar algo de visión a las personas que tienen una visión muy limitada o sin visión debido a la mutación en el gen RPE65, y como tal, es un gran avance ".

Más información

La Organización de Investigación del Linfoma tiene más información sobre linfoma difuso de células B grandes .

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