Food and Drug Administration First (FDA) aprueba una terapia genética para tratar la ceguera rara

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En un principio, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aprobó un novela terapia génica para tratar a niños y pacientes adultos con una forma hereditaria de pérdida de visión que puede provocar ceguera. La nueva terapia genética titulada "Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl)", un tratamiento para la distrofia retiniana causada por una mutación genética específica, es la primera terapia genética administrada directamente aprobada en los EE. UU. Para tratar una enfermedad genética distinta del cáncer. "La aprobación marca otra primicia en el campo de la terapia génica, tanto en cómo funciona la terapia como en ampliar el uso de la terapia génica más allá del tratamiento del cáncer para el tratamiento de la pérdida de visión, y este hito refuerza el potencial de este enfoque innovador. tratar una amplia gama de enfermedades desafiantes ", dijo Scott Gottlieb, comisionado de la FDA, en un comunicado a última hora del martes.

"Creo que la terapia génica se convertirá en un pilar fundamental en el tratamiento y, tal vez, en la cura de muchas de nuestras enfermedades más devastadoras e intratables", agregó. La distrofia retiniana asociada a la mutación "Biallelic RPE65" conduce a la pérdida de la visión y puede causar ceguera total en ciertos pacientes. El gen RPE65 proporciona instrucciones para producir una enzima (una proteína que facilita las reacciones químicas) que es esencial para la visión normal. Las mutaciones en el gen RPE65 conducen a niveles reducidos o ausentes de actividad RPE65, bloqueando el ciclo visual y dando como resultado una visión deteriorada. Luxturna trabaja entregando una copia normal del gen RPE65 directamente a las células de la retina. Estas células de la retina luego producen la proteína normal que convierte la luz en una señal eléctrica en la retina para restaurar la pérdida de visión del paciente. Leer aquí Los ojos de pez pueden ayudar a encontrar la cura para la ceguera

"Los pacientes con distrofia retiniana asociada a la mutación bialélica RPE65 'ahora tienen una oportunidad de mejorar la visión, donde antes existían pocas esperanzas", agregó Peter Marks, Director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA (CBER). Mientras que, al otorgar la aprobación de Luxturna a la compañía farmacéutica Spark Therapeutics Inc., el regulador de medicamentos declaró que la terapia génica debería administrarse solo a pacientes que tienen células retinianas viables según lo determinen los médicos. En 2017, la FDA otorgó aprobaciones para tres terapias genéticas para pacientes con enfermedades graves y raras. En agosto, "Kymriah" recibió la aprobación para tratar una forma de leucemia y en octubre, "Yescarta" para tratar una forma de linfoma.

Fuente: IANS

Fuente de la imagen: Shutterstock

    

Publicado: 20 de diciembre de 2017, 5:22 p.m.

        
            
        
        

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