¿Es la terapia de células T de coche que va a derrotar la leucemia?

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La leucemia es el cáncer de la sangre y la médula ósea y es la forma más común de cáncer entre los niños y adolescentes. Representa 1 de cada 3 casos de cáncer. Los métodos tradicionales de tratamiento de estos cánceres han sido la radiación, la quimioterapia y la cirugía durante años. Sin embargo, recientemente, la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó una terapia génica conocida como Terapia con células T de receptores de antígeno quimérico o terapia de células CAR-T que ha demostrado ser altamente eficaz en la lucha contra la leucemia

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¿Qué es la terapia con células CAR-T y cómo funciona?

El sistema inmunológico del cuerpo está hecho de miles de millones de células y está diseñado para defenderse de infecciones y enfermedades como el cáncer. Uno de estos tipos de células es la célula T que ayuda a destruir las células cancerosas. La Terapia Celular CAR-T es un tipo de inmunoterapia donde las células T son diseñadas para producir proteínas llamadas Receptores de Antígenos Quiméricos (CARs). Las células T modificadas actúan como receptores específicos del tipo de cáncer del paciente con el fin de identificar y eliminar las células cancerosas.

Así es como la terapia celular CAR-T funciona para tratar la leucemia –

1. La sangre del paciente se extrae para recoger las células T a través de un proceso especial de filtración de la sangre llamado leukapheresis

2. Las células T se envían a un laboratorio para ser modificados genéticamente con el fin de producir CAR en su superficie

3. Post modificación, estas células se llaman células CAR-T

4. El número de células genéticamente modificadas se aumenta entonces a millones de personas cultivándolas en el laboratorio

5. Una vez que se han modificado y multiplicado suficientes células, se congelan y se envían al hospital donde se está tratando al paciente

6. Las células CAR-T se inyectan entonces en el torrente sanguíneo del paciente donde las células se multiplican. Estos receptores de células identifican y destruyen las células de leucemia con el antígeno en su superficie

7. CAR-T Las células permanecen en el torrente sanguíneo mucho tiempo después de su primera administración, por lo tanto, se protegen contra la recurrencia de la enfermedad

La FDA aprobó la Terapia Celular CAR-T se comercializará bajo el nombre de "Kymriah" y se denomina como "droga viva" ya que no es ni una inyección o una píldora, sino un servicio de medicina personalizada.
Descubrimiento actual –

Carl June, científico de la Universidad de Pensilvania, fue uno de los inventores de la terapia celular CAR-T hace una década. La terapia se administró primero a una paciente de 6 años de edad, Emily Whitehead, que sufría de una forma recidivante y agresiva de leucemia linfoblástica aguda (ALL). Emily tiene 12 años y sigue sin cáncer. Desde que este tratamiento experimental funcionó, varias compañías farmacéuticas como Novartis, se asociaron en la realización de ensayos clínicos.

Scott Gottlieb, Comisionado de la FDA, es un superviviente del cáncer de sangre y ha predicho que este proceso de tratamiento de la leucemia es capaz de cambiar la cara de la medicina moderna. La FDA acordó aprobar la terapia celular CAR-T debido a su tasa de éxito en el tratamiento de la leucemia.

Novartis financiado unos pocos ensayos clínicos para los pacientes que sufren de un tratamiento resistente o recidivante forma de leucemia con resultados positivos.

Aquí hay dos casos de este tipo –

30 pacientes con leucemia se les administró una infusión de células CAR-T. De estos, todos los signos de cáncer habían desaparecido en 27 pacientes. Además, no mostraron ningún signo de recurrencia mucho tiempo después de la terapia.
En otro ensayo, 88 pacientes con la forma recidivante o resistente de leucemia se sometieron a la terapia celular CAR-T en un ensayo clínico, de los cuales 73 casos dieron lugar a la remisión después del tratamiento experimental.

Director Asociado del Instituto de Cáncer de la Universidad de Stanford, el Dr. Crystal Mackall afirma que Kymriah representa una nueva clase de terapia transformadora que es prometedora para todos los pacientes con cáncer. M.D., Terry Frey, un investigador principal en la Pediatric Oncology Branch (POB) CAR-T Cell ensayos ha afirmado que esta terapia ha hecho progresos fantásticos en los niños también.

Futuro de la terapia celular con CAR-T

La terapia está aprobada actualmente sólo para pacientes que sufren de leucemia linfoblástica aguda (ALL). Los científicos todavía están por descubrir cómo este tratamiento puede usarse en otros tipos de cánceres, especialmente los que están fuera de la sangre (los que crean tumores). Por ejemplo, las células cancerosas en el cáncer de páncreas construir una pared alrededor de un tumor, que planteará problemas para las células T tratando de alcanzarlo. Los científicos tendrán que aprender cómo romper esas paredes abajo con seguridad, para hacer la terapia celular de CAR-T una opción viable en este caso.

Carl June afirma que, en principio, todas las formas de cáncer pueden ser tratadas con inmunoterapia. El único obstáculo que los científicos necesitan para aclarar es averiguar cómo obtener esos tratamientos basados ​​en el tipo de cáncer. Otro desafío es asegurar que puedan mantener a sus pacientes protegidos contra su propio sistema inmunológico.

Posibles efectos secundarios

Aunque la aprobación de la Terapia Celular CAR-T, la FDA ha advertido que Kymriah podría tener posibles efectos secundarios y ha llamado a mantener la investigación sobre los estudios de seguridad de la terapia. El efecto secundario más grave de esta terapia es el síndrome de liberación de citoquinas, que es una reacción adversa a la activación y reproducción de las células inmunes. Esta reacción exagerada puede resultar en fiebre alta y síntomas similares a la gripe o incluso edema cerebral. En casos extremos, ambas condiciones pueden ser fatales.

Algunos de los otros efectos secundarios pueden incluir –

Evolución del tratamiento de la leucemia –

La Terapia Celular CAR-T aún se está probando para reconstrucciones y refinamientos adicionales. Un enfoque que se está fomentando es el desarrollo de las terapias celulares CAR-T mediante la recolección de células T de donantes sanos en lugar de los pacientes. La idea detrás de esto es crear las terapias de la célula de CAR-T fuera de la estantería para hacerlas fácilmente disponibles más bien que la fabricación él para cada paciente.

Cellectis, una compañía biofarmacéutica francesa, ha lanzado su primer producto de la fase 1 de la Célula CAR-T en los Estados Unidos para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda. La empresa utiliza TALEN – una tecnología de edición de genes – y ya ha vendido sus productos en Europa. Los productos se administraron a dos lactantes que sufrían de LLA y el tratamiento fue eficaz en ambos casos.

La medicina moderna ha recorrido un largo camino. Con las nuevas tecnologías, que finalmente puede ser capaz de golpear el cáncer es un $$! Díganos qué piensa de la terapia celular CAR-T en la sección de comentarios.

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