Distrofia muscular de Duchenne: nuevo medicamento promete mejores medicamentos

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Los investigadores han encontrado un nuevo medicamento que reduce la fibrosis (cicatrización) y previene la pérdida de la función muscular en un modelo animal de Distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los investigadores de la Universidad de Saint Louis (SLU) en los Estados Unidos, en un documento publicado en la revista Nature Reports Científicos, dijeron que esto podría proporcionar un enfoque prometedor en el diseño de nuevos medicamentos para aquellos que sufren de DMD. La DMD es una forma mortal de un trastorno de desgaste muscular causado por mutaciones en un gen en el cromosoma X. Con tratamiento, aquellos con DMD tienen una vida promedio de alrededor de 25 años. Los niños con la enfermedad generalmente necesitan usar una silla de ruedas a los 12 años y requieren ventilación mecánica para ayudar con la respiración. Muchos finalmente sufren insuficiencia cardíaca o respiratoria.

Thomas Burris y Colin Flaveny, de la Universidad de Saint Louis, apuntan a desarrollar compuestos sintéticos para dirigirse a estos receptores a fin de crear medicamentos para tratar enfermedades al comprender cómo funcionan las hormonas naturales del cuerpo. "Recientemente, encontramos que REV-ERB parece desempeñar funciones únicas para cada etapa del desarrollo del tejido muscular", dijo Flaveny. Lea sobre la debilidad muscular.

REV-ERB regula los procesos clave en el cuerpo, desde el sueño hasta el colesterol y, más recientemente, la regeneración muscular.

El equipo demostró que REV-ERB es un regulador de la diferenciación muscular y que un fármaco que inhibe este receptor, llamado SR8278, estimula la regeneración muscular después de una lesión aguda.

El equipo de investigación también descubrió que SR8278 aumentaba la masa muscular y la función muscular y disminuía la fibrosis muscular y la degradación de la proteína muscular en ratones.

"Estos resultados sugieren que REV-ERB es un objetivo potente para el tratamiento de DMD", dijo Burris. "Este es un hallazgo alentador mientras buscamos mejores tratamientos para quienes padecen esta enfermedad debilitante".

Fuente de la imagen: Shutterstock

    

Publicado: 10 de diciembre de 2017 3:15 pm | Actualizado: 10 de diciembre de 2017 a las 3:17 p.m.

        
            
        
        

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